2020 – годината на генните терапии?

  • Георги Искров
  • Румен Стефанов

Резюме

Изминалата 2018 година може да се нарече своеобразен регулаторен пробив на генните терапии. Три такива иновативни лекарствени терапии бяха одобрени за пазарна употреба от Европейската лекарствена агенция (EMA). Настоящата 2019 година също се очертава интересна. През м. май 2019 г. Агенцията за контрол на храните и лекарствата в САЩ (FDA) официално одобри onasemnogene abeparvovec-xioi за лечение на спинална мускулна атрофия или най-скъпото лекарство на света, както реагираха световните медии. Въпреки възникналите след това въпроси относно предоставените предклинични данни, очакванията са EMA да одобри този лекарствен продукт до края на първото тримесечие на 2020 г. Броят на този тип разрешения за пазарна употреба може да изглежда незначителен, но налице е трайна тенденции за навлизане на генните здравни технологии в клиничната практика. Мнозина гледат на генните терапии като на иновацията, която ще промени коренно терапевтичната парадигма за редица нелечими досега състояния и изобщо медицината като цяло.

References

Food and Drug Administration. FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality.
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-innovative-gene-therapy-treat-pediatric-patients-spinal-muscular-atrophy-rare-disease [last accessed on October 6, 2019]
Food and Drug Administration. Statement on data accuracy issues with recently approved gene therapy
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-data-accuracy-issues-recently-approved-gene-therapy [last accessed on October 6, 2019]
Carvalho M, Sepodes B, Martins AP. Regulatory and Scientific Advancements in Gene Therapy: State-of-the-Art of Clinical Applications and of the Supporting European Regulatory Framework. Front Med (Lausanne). 2017 Oct 26;4:182.
Iskrov G, Vasilev V, Stefanov R. What could gene therapies learn from orphan drugs’ post-regulatory approval access in the EU?, Expert Opinion on Orphan Drugs. 2019; 7:9, 407-414.
National Institute for Health and Care Excellence. NICE recommends novel gene therapy treatment for rare inherited eye disorder https://www.nice.org.uk/news/article/nice-recommends-novel-gene-therapy-treatment-for-rare-inherited-eye-disorder [last accessed on October 6, 2019]
Pearson S. Early Experience with Health Technology Assessment of Gene Therapies in the United States: Pricing and Paying for Cures. https://www.ohe.org/publications/early-experience-health-technology-assessment-gene-therapies-united-states-pricing-and [last accessed on October 6, 2019]
National Institute for Health and Care Excellence. Budget impact test
https://www.nice.org.uk/about/what-we-do/our-programmes/nice-guidance/nice-technology-appraisal-guidance/budget-impact-test [last accessed on October 6, 2019]
Дата на публикуване
2019-10-08
Цитиране като
1.
Искров Г, Стефанов Р. 2020 – годината на генните терапии?. Редки болести и лекарства сираци [интернет]. 8Окт2019 [цитиран 19Окт2019];10(3):3-. Available from: http://journal.raredis.org/index.php/RBLS/article/view/77
Издание
Секция
Редакционна статия

Най-четени статии на този автор(и)

1 2 3 > >>