TY - JOUR AU - Георги Искров AU - Румен Стефанов PY - 2019/10/08 Y2 - 2024/03/29 TI - 2020 – годината на генните терапии? JF - Редки болести и лекарства сираци JA - Редки болести и лекарства сираци VL - 10 IS - 3 SE - Редакционна статия DO - 10.36865/2019.v10i3.85 UR - https://journal.raredis.org/index.php/RBLS/article/view/85 AB - Изминалата 2018 година може да се нарече своеобразен регулаторен пробив на генните терапии. Три такива иновативни лекарствени терапии бяха одобрени за пазарна употреба от Европейската лекарствена агенция (EMA). Настоящата 2019 година също се очертава интересна. През м. май 2019 г. Агенцията за контрол на храните и лекарствата в САЩ (FDA) официално одобри onasemnogene abeparvovec-xioi за лечение на спинална мускулна атрофия или най-скъпото лекарство на света, както реагираха световните медии. Въпреки възникналите след това въпроси относно предоставените предклинични данни, очакванията са EMA да одобри този лекарствен продукт до края на първото тримесечие на 2020 г. Броят на този тип разрешения за пазарна употреба може да изглежда незначителен, но налице е трайна тенденции за навлизане на генните здравни технологии в клиничната практика. Мнозина гледат на генните терапии като на иновацията, която ще промени коренно терапевтичната парадигма за редица нелечими досега състояния и изобщо медицината като цяло. ER -