Модели за реимбурсиране на генните терапии

  • Юлияна Маринова
  • Елеонора Христова-Атанасова
Keywords: генни терапии, лекарствени продукти за модерна терапия, реимбурсиране

Abstract

Въпросът относно начините на реимбурсиране на скъпоструващите еднократни генни терапии винаги ще бъде предизвикателство за навременния пациентски достъп. Генните терапии, поради спецификата на тяхното разработване, производство, лечебен механизъм и терапевтични ползи, се различават значително от останалите конвенционални фармацевтични продукти. Обвързването на заплащането на лекарствени продукти за модерна терапия (ЛПМТ) с най-важните и непредвидими техни променливи – клиничната ефективност и нейната устойчивост във времето, са най-често използваните методи за справяне с несигурността. Отложените плащания обаче създават сериозни предпоставки за натоварване на бъдещите здравни разходи и постепенно обезценяване на здравните услуги. Неясните или неподходящо определени клинични ползи или обвързаните с тях измерими показатели могат да доведат до пазарни провали на ЛПМТ поради неразпозната лечебна ефективност.

До момента няма универсален начин за реимбурсиране на ЛПМТ и финансирането се определя индивидуално в зависимост от здравните платци, здравната система и бюджет на конкретната държава, заедно с готовността и желанието на производителите за компромиси по отношение на бързата възвращаемост на инвестициите им. Целта на настоящия обзор е да представи възможните иновативни модели за заплащане с публични средства на генни терапии.

References

Wirth T, Parker N, Ylä-Herttuala S. History of gene therapy. Gene. 2013;525(2):162–9.
Ten Ham RMT, Nievaart JC, Hoekman J, et al. Estimation of manufacturing development costs of cell-based therapies: a feasibility study. Cytotherapy. 2021;23(8):730–9.
Elverum K, Whitman M. Delivering cellular and gene therapies to patients: solutions for realizing the potential of the next generation of medicine. Gene Ther. 2020;27(12):537–44.
Beswick L. The health economics of cell and gene therapies. Handb Clin Neurol. 2024;205:155–67.
Coyle D, Durand-Zaleski I, Farrington J, et al. HTA methodology and value frameworks for evaluation and policy making for cell and gene therapies. Eur J Health Econ. 2020;21(9):1421–37.
Abou-El-Enein M, Elsanhoury A, Reinke P. Overcoming challenges facing advanced therapies in the EU market. Cell Stem Cell. 2016;19(3):293–7.
Hanna E, Toumi M, Dussart C, et al. Funding breakthrough therapies: A systematic review and recommendation. Health Policy. 2018;122(3):217–29.
Vreman RA, Broekhoff TF, Leufkens HG, et al. Application of managed entry agreements for innovative therapies in different settings and combinations: A feasibility analysis. Int J Environ Res Public Health. 2020;17(22):8309.
Jørgensen J, Kefalas P. The use of innovative payment mechanisms for gene therapies in Europe and the USA. Regen Med. 2021;16(4):405–22.
Edlin R, Hall P, Wallner K, et al. Sharing risk between payer and provider by leasing health technologies: an affordable and effective reimbursement strategy for innovative technologies? Value Health. 2014;17(4):438–44.
Performance-based managed entry agreements for new medicines in OECD countries and EU member states: How they work and possible improvements going forward. Organisation for Economic Co-Operation and Development (OECD); 2019.
Gonçalves E. PP14 value-based pricing for advanced therapy medicinal products: Emerging affordability solutions. Int J Technol Assess Health Care. 2022;38(S1):S44–S44.
Aguilera-Cobos L, Rosario-Lozano MP, Ponce-Polo A, et al. Barriers for the evaluation of advanced therapy medicines and their translation to clinical practice: Umbrella review. Health Policy. 2022;126(12):1248–55.
Jørgensen J, Kefalas P. Annuity payments can increase patient access to innovative cell and gene therapies under England’s net budget impact test. J Mark Access Health Policy. 2017;5(1):1355203.
Montazerhodjat V, Weinstock DM, Lo AW. Buying cures versus renting health: Financing health care with consumer loans. Sci Transl Med. 2016;8(327):327ps6.
Yeung K, Suh K, Basu A, et al. Paying for Cures: How Can We Afford It? Managed Care Pharmacy stakeholder perceptions of policy options to address affordability of prescription drugs. J Manag Care Spec Pharm. 2017;23(10):1084–90.
Basu A, Subedi P, Kamal-Bahl S. Financing a cure for diabetes in a multipayer environment. Value Health. 2016;19(6):861–8.
Hanna E, Remuzat C, Auquier P, et al. Could Healthcoin Be A Revolution In Healthcare? Value Health. 2017;20(9):A672.
Published
2024-12-16
How to Cite
1.
Маринова Ю, Христова-Атанасова Е. Модели за реимбурсиране на генните терапии. Редки болести и лекарства сираци [Internet]. 2024Dec.16 [cited 2024Dec.21];15(3-4):20-4. Available from: https://journal.raredis.org/index.php/RBLS/article/view/206
Section
Статии

Most read articles by the same author(s)