Оценка на стойностната ефективност на терапията за акромегалия в България – данни от реалната терапевтична практика

  • Яница Русенова
  • Марина Пешева
  • Николай Ганов
  • Силвия Въндева
  • Атанаска Еленкова
  • Николай Герасимов
  • Мария Камушева
Keywords: акромегалия, стойностна ефективност, фармакотерапия, България

Abstract

Цел: Оценка на стойностната ефективност на комбинирана терапия SSA (somatostatin analogue) + pegvisomant в сравнение с монотерапия със SSA, прилагани при пациенти с акромегалия в България.

Материал и методи: Анализ разход-ефективност е проведен от гледна точка на Национaлнaта здравноосигурителна каса (НЗОК), като избраният времеви хоризонт е 2 години (2019 – 2021 г.). Проучването е проспективно, като са събрани данни за ефективността на лечението (промяната в нивата на insulin-like growth factor 1 (IGF-1) (nmol/l),) сред пациенти с акромегалия, лекувани в УСБАЛЕ „Акад. И. Пенчев“.

Резултати: Инкременталното съотношение разход-ефективност (ICER) е 15 651.74 лв за намаление на IGF-1 допълнително с 1 nmol/l, което представлява допълнителните разходи, които следва да бъдат заплатени за единица допълнителен резултат при лечение с комбинираната терапия. ICER е под горния праг на рентабилност от 3 пъти брутния вътрешен продукт на глава от населението съгласно модел, разработен от Световната здравна организация. Намалението на разходите за SSA+Pegvisomant с 30% е съпроводено с най-значителнo повлияване на ICER. При готовност за заплащане 35 230.52 лв допълнителни разходи за единица допълнително подобрение, вероятността терапията SSA+Pegvisomant да е стойностно ефективна спрямо SSA е 61.4 %.

Изводи: Комбинираната терапия води до по-добри терапевтични резултати и по-високи разходи за лечение на пациентите с акромегалия. Терапията остава стойностно ефективна от гледна точка на НЗОК в повече от половината от проведените симулации.

References

Въндева С. Aкромегалия – създаване на клинична база данни и оценка на някои епидемиологични показатели. Докторска дисертация. МУ-София. 2015
Наредба № 16 от 21 ноември 2019 г. за приемане на фармако-терапевтично ръководство по ендокринология и болести на обмяната, обн. в ДВ, брой 95 от 03.12.2019 г. Притурка към "Държавен вестник", брой 95 от 03.12.2019 г.
Камушева М, Въндева С, Еленкова А, и съавт. Клинични ползи и финансова тежест на pasireotidе. Редки болести и лекарства сираци 2019;10(2):10-17.
Valverde JL, Prevot J. Pharmaceutical Policy and Law, 2011. IOS Press
Проф. Генка Петрова и колектив. Учебник по фармакоикономика, 2020. Инфофарма. ISBN 978-954-92652-8-6
Hughes DA, Tunnage B, Yeo ST. Drugs for exceptionally rare diseases: do they deserve special status for funding? QJM. 2005 Nov;98(11):829-36.
McCabe C, Claxton K, Tsuchiya A. Orphan drugs and the NHS: should we value rarity? BMJ. 2005 Oct 29;331(7523):1016-9.
Moore DF, Ries M, Forget EL, et al. Enzyme replacement therapy in orphan and ultra-orphan diseases: the limitations of standard economic metrics as exemplified by Fabry-Anderson disease. Pharmacoeconomics. 2007;25(3):201-8.
Drummond MF, Wilson DA, Kanavos P, et al. Assessing the economic challenges posed by orphan drugs. Int J Technol Assess Health Care. 2007 Winter;23(1):36-42.
М. Камушева. Законодателни изисквания и фармакоикономически анализи на лекарства за редки заболявания, 2020. Алфа Стар. ISBN 978-619-7582-01-7
Leonart LP, Borba HHL, Ferreira VL, et al. Cost-effectiveness of acromegaly treatments: a systematic review. Pituitary. 2018;21(6):642-652.
Orlewska E, Stępień R, Orlewska K. Cost-effectiveness of somatostatin analogues in the treatment of acromegaly. Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res. 2019;19(1):15-25.
Bonert V, Mirocha J, Carmichael J, et al. Cost-Effectiveness and Efficacy of a Novel Combination Regimen in Acromegaly: A Prospective, Randomized Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2020;105(9):dgaa444.
Peral C, Cordido F, Gimeno-Ballester V, et al. Cost-effectiveness analysis of second-line pharmacological treatment of acromegaly in Spain. Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res. 2020;20(1):105-114.
Brue T, Chanson P, Rodien P, et al. Cost-Utility of Acromegaly Pharmacological Treatments in a French Context. Front Endocrinol (Lausanne). 2021;12:745843.
Published
2022-08-03
How to Cite
1.
Русенова Я, Пешева М, Ганов Н, Въндева С, Еленкова А, Герасимов Н, Камушева М. Оценка на стойностната ефективност на терапията за акромегалия в България – данни от реалната терапевтична практика. Редки болести и лекарства сираци [Internet]. 2022Aug.3 [cited 2022Aug.17];13(2):16-1. Available from: https://journal.raredis.org/index.php/RBLS/article/view/162
Section
Статии

Most read articles by the same author(s)