Nusinersen при спинална мускулна атрофия – въпроси при оценка и достъп до здравната технология

Abstract

На 30 май 2017 г. Европейската комисия издаде разрешение за пазарна употреба на nusinersen с търговско наименование Spinraza, валидно за целия Европейски съюз. Nusinersen е посочен за лечение на спинална мускулна атрофия (СМА). При аргументацията на своето решение, Европейска агенция по лекарствата (ЕМА) признава тежестта на СМА и спешната нужда от ефективни лечения. ЕМА приема, че nusinersen води до клинично значими подобрения при малки деца с различни степени на тежест на заболяването. Въпреки, че лекарството не е изпитвано при пациенти с най-тежката и най-леката форми на СМА, ЕМА очаква то да осигури същите ползи за тези пациенти. Докато положителното разрешение за пазарна употреба бе очаквано, решението на EMA да препоръча одобрение за всички подтипове СМА изненада до голяма степен здравните регулатори и платци.