Nusinersen при спинална мускулна атрофия – въпроси при оценка и достъп до здравната технология

  • Георги Искров
  • Румен Стефанов

Abstract

На 30 май 2017 г. Европейската комисия издаде разрешение за пазарна употреба на nusinersen с търговско наименование Spinraza, валидно за целия Европейски съюз. Nusinersen е посочен за лечение на спинална мускулна атрофия (СМА). При аргументацията на своето решение, Европейска агенция по лекарствата (ЕМА) признава тежестта на СМА и спешната нужда от ефективни лечения. ЕМА приема, че nusinersen води до клинично значими подобрения при малки деца с различни степени на тежест на заболяването. Въпреки, че лекарството не е изпитвано при пациенти с най-тежката и най-леката форми на СМА, ЕМА очаква то да осигури същите ползи за тези пациенти. Докато положителното разрешение за пазарна употреба бе очаквано, решението на EMA да препоръча одобрение за всички подтипове СМА изненада до голяма степен здравните регулатори и платци.

References

Европейска агенция по лекарствата. Резюме на Европейския публичен оценъчен доклад за Spinraza EMA/736370/2017, 2017.

Orphanet. Proximal spinal muscular atrophy, 2018.

The Lancet Neurology (editorial). Treating rare disorders: time to act on unfair prices. The Lancet. Neurology. 2017 Oct;16(10):761. DOI: https://doi.org/10.1016/S1474-4422(17)30295-8

Iskrov GG, Jakovljevic MM, Stefanov RS. Budgetary Impact of Medicinal Therapies for Rare Diseases in Bulgaria. Folia Med (Plovdiv). 2018 Mar 1;60(1):79-91.

NICE. Nusinersen for treating spinal muscular atrophy ID1069 (In development, GID-TA10281), 2018.

Spinal Muscular Atrophy UK. The UK Expanded Access Programme for Nusinersen for Children with SMA Type 1, 2018.

Published
2018-10-24
How to Cite
1.
Искров Г, Стефанов Р. Nusinersen при спинална мускулна атрофия – въпроси при оценка и достъп до здравната технология. Редки болести и лекарства сираци [Internet]. 2018Oct.24 [cited 2020Oct.31];9(3):3-. Available from: http://journal.raredis.org/index.php/RBLS/article/view/54
Section
Редакционна статия

Most read articles by the same author(s)

1 2 3 4 > >>